GSK治疗杜氏营养不良症新药二期研究成功
2013年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司周二宣布公司研制的治疗杜氏营养不良症药物drisapersen二期研究达到了既定目标，在今年晚些时候即将进入三期研究。但是公司同时表示，目前的数据仍有不尽完美之处，研究人员将进一步分析这些数据以决定下一步的目标。
修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩症患者生成肌肉细胞
当肌肉细胞膜遭到破坏，修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变，那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白，那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复，从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来，人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin，即使这种突变体并不会
EMBO Mol Med：肌肉萎缩症新的潜在治疗药物
2013年9月12日讯 /生物谷BIOON/--近日，以美国研究人员为首的科学团队在临床前研究中发现，一种新的口服药物显示出用于治疗肌肉萎缩症的潜力。 研究结果发表在EMBO Molecular Medicine杂质上，研究表明VBP15能减少患杜氏肌营养不良症患者类似症状小鼠的炎症。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
PNAS：研究发现肌肉萎缩症患者心脏衰竭的原因
近日，西澳大利亚大学研究人员首次发现了肌细胞膜钙通道与线粒体功能之间的通信故障可能是造成肌肉萎缩症患者心脏衰竭的原因。这项研究显示，缺乏抗肌萎缩蛋白小鼠的肌细胞膜钙通道线粒体功能之间的通信受损。目前，
PNAS：成人肌肉萎缩症患者并发癌症风险比正常人高
近日，发表在PNAS杂志的一篇研究论文"Cancer Risk Among Patients With Myotonic Muscular Dystrophy"指出，成人肌肉萎缩症患者的癌症风险比普通人要高。 研究人员发现，强直性肌营养不良症患者罹患脑癌、卵巢癌、结肠癌、子宫内膜癌这四种癌症的风险要高于普通人。
科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩症药物有效性
2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时，科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren（PTC124）的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。
Quintiles和肌肉萎缩症学会签定研究协议
2013年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Quintiles公司今日公布公司和肌肉萎缩症学会达成合作协议，帮助其处理患者数据以开发新疗法。根据协议，在未来三年，Quintiles将在全美招募登记患者信息并建立数据库供研究人员研究肌肉萎缩症发病历史和相关疾病情况。信息收集工作将从肌肉萎缩性侧索硬化症和贝克型肌营养不良症等几种疾病开始直到2016年。
Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。