Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
康希诺腺病毒载体新冠疫苗附条件上市申请获中国国家药监局受理
2月24日，康希诺生物在港交所发布公告称，重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）附条件上市申请获国家药监局受理。本公司与军事科学院军事医学研究所生物工程研究所共同开发的重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）（“ Ad5-nCoV”，商品称为克威莎？），在巴基斯坦，墨西哥，俄罗斯，智利及阿根廷5个国家开展了全球多中心Ⅲ期临床研究，已完成
对AAV病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来，腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体，这是因为它是非致病性的，并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局（FDA）批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良，这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会
康希诺/军科院腺病毒载体新冠疫苗3期研究中期分析结果积极
康希诺发布公告称，其已接到独立数据监察委员会（IDMC）的通知，在重组新型冠状病毒疫苗（腺病毒5型载体）（Ad5-nCoV）的3期临床试验在中期分析中，成功达到预设的主要安全性及有效性标准，无任何与疫苗相关的严重不良事件（SAE）发生，公司可继续推进Ad5-nCoV的III期临床试验。同时，康希诺称，截至本公告日期，对公司而言，该试验
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
万泰生物：鼻喷流感病毒载体新冠疫苗获临床批件并启动临床试验
9月9日，万泰生物发布公告称，公司与厦门大学、香港大学合作研发的鼻喷流感病毒载体新冠肺炎疫苗（以下简称“本产品”）近日获得国家药品监督管理局临床试验申请受理通知书（受理号：CXSL2000250国）及临床试验批件（批件号：2020L00039），同意本品进行临床试验，该批件有效期为12个月。根据临床试验批件的要求，公司已启动I期临床研究。一期临床
杆状病毒与宿主的互作机制研究方面取得进展
国际学术期刊《病毒学杂志》（Journal of Virology）在线发表了中国科学院武汉病毒研究所/病毒学国家重点实验室/生物安全大科学研究中心王华林、胡志红、王曼丽团队的最新成果，论文题为Host AAA+ ATPase TER94 plays critical roles in building the baculovirus viral
杆状病毒二硫键形成通路研究方面取得进展
5月20日，国际学术期刊《病毒学杂志》（Journal of Virology）在线发表了中国科学院武汉病毒研究所/生物安全大科学研究中心胡志红、王曼丽团队的最新研究成果，论文题为Per os infectivity factor 5 (PIF5) identified as a substrate of P33 in the baculoviral dis
Nat Biotechnol：利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达
2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒（AAV）载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是，在基因转移出现问题的情况下，在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关，这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的，并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的