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宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库

中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式,历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库

2023-07-14

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

JEM:结直肠癌或能拦截一类特殊的酶类基序突变从而促进癌症进展

来自北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心等机构的科学家们深入研究了底物中酶类识别基序的突变,其或能真实地反映酶类的功能,并有望帮助寻找开发新型癌症疗法的靶点或方向。

2023-07-09

皮肤损伤阻止突变细胞在镶嵌性皮肤中的增殖

我们的健康皮肤是镶嵌性的,不仅含有正常的细胞,也含有携带突变的细胞。随着我们的年龄增长,越来越多的细胞积累了更多的突变,包括那些可以导致癌症的突变。最终,这些突变的细胞在环境的刺激下,如大量的阳光照射

2023-06-27

呼吸有害,氧气有毒?哈佛大学研究显示,缺氧可延长寿命并改善大脑功能

这些研究结果支持了氧气限制在哺乳动物乃至人类中的抗衰老潜力。当然,目前关于氧气限制带来延寿效应还需要进一步的研究来阐明,例如具体分子机制是什么,这种机制与已知的、与衰老有关的信号通路有多大程度的重叠,

2023-05-31

ACS Cent Sci:中国科学家开发出特殊微凝胶运输系统疗法 在清除肠道中有害菌群的同时还能维持有益菌群的增殖

来自中国郑州大学等机构的科学家们通过研究开发了一种用于益生菌的微凝胶运输系统(microgel delivery system),其能在积极清除有害细菌的同时维持有益菌群的安全,在小鼠机体中,这种系统

2023-06-27

Nature新研究揭示部分人感染新冠但从未出现症状的根本原因是基因突变

随着时间的推移,新冠病毒的致病力逐渐减弱,似乎已经远离我们。回想在这场病毒大流行中曾经有无数人病倒,不过还有一些人在“病毒圈”里却仍未感染,甚至感染了也未出现症状

2023-07-26

NEJM:罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗

该论文报道了两个特殊病例,研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素(Leptin)的基因出现突变,导致了他们贪食和肥胖,研究团队通过美曲普汀(Metreleptin)结合饮食和锻炼,

2023-06-20