Front Med：细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法
靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂，每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至
2024-12-08
JITC：科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法
本文研究结果表明，DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性，这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。
2024-12-08
Nature子刊：肿瘤内注射三联mRNA-LNP疗法，诱导全身抗肿瘤免疫
该研究开发了脂质纳米颗粒（LNP），用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL，从而构建了一种三联LNP疗法。
2024-12-18
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
精准核子疗法新曙光！Nature：我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤，有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中，刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫（VI）氟化物交换（SuFEx）化学的接头（linker），以增强对肿瘤的精确靶向性，使其迅速从血液中排出，并在肿瘤部位充分保留。
2024-06-13
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28