Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗
近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。
2023-12-11
Cell子刊：桂俊团队揭示FGF21是肿瘤免疫治疗新靶点
该研究发现肿瘤分泌的FGF21通过改变CD8+T细胞胆固醇代谢，致使其功能耗竭，从而抑制抗肿瘤免疫应答，阻断FGF21能够恢复CD8+T细胞的抗肿瘤效应。
2024-02-06
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
Cell：新研究对山梨醇不耐受症的病因和治疗提出新的见解
研究人员在小鼠中发现，服用抗生素和摄入高脂肪饮食会减少肠道中能够分解山梨醇的梭菌（Clostridia）的数量，因此肠道微生物组的这种变化可导致无法消化山梨醇。
2024-02-26