Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
AACR速报：DNA癌症新抗原疫苗，增强晚期肝癌免疫治疗效果
该个性化治疗性癌症疫苗GNOS-PV02由一个DNA质粒组成，该质粒编码多达40个肿瘤新抗原，这些新抗原是通过对每个患者的肿瘤样本进行DNA和RNA测序以及生殖细胞DNA测序确定的。
2024-04-14
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法一项新适应症
该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验，共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。
2024-05-16
Cell：新研究表明感染过猴痘病毒的猕猴可预防猴痘病毒再次感染
研究团队在一只患有严重子宫内膜异位症（子宫内膜组织出现在子宫外）的雌性猕猴的皮肤、子宫颈、子宫和卵巢周围子宫内膜异位症病灶中检测到了猴痘病毒。
2024-04-22
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
甲状旁腺激素展现惊人潜力，为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变，更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值，为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
2024-05-13