Cell Stem Cell：肾脏类器官模型揭示多囊肾病治疗新靶点
总的来说，该研究开发的体外和体内的多囊肾病肾脏类器官模型，将增强我们发现多囊肾病新的疾病机制和验证临床转化候选药物的能力。
2024-01-10
哈尔滨医科大学发现SIRT5治疗可能是一种有希望的可以减轻糖尿病性心肌病的靶点
本研究揭示了sirt5介导的GSTP1赖氨酸脱酰化在DCM小鼠氧化应激和焦亡中起保护作用的新机制。具体来说，SIRT5在心脏保护中的关键作用似乎至关重要。
2024-03-18
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29
中国创新药：没有BD的时代，只有时代的BD
无论是BD还是并购，注定只是少数Biotech的路径。2024年，能熬过去的创新药企已经称得上有实力，BD成为这个时代新兴的“卷生卷死”之地
2024-05-14
Nat Commun：科学家成功开发出能将化疗药物直接运输到肿瘤位点的工程化细菌
本研究揭示了一种新颖的药物递送机制，为开发癌症患者的新型临床治疗路径点亮了希望之光。其核心在于巧妙利用细菌与癌细胞间的自然亲和力，实现化疗药物的直接肿瘤靶向递送。
2024-06-19
Cancer Cell：单细胞测序确定胶质母细胞瘤免疫治疗新靶点
该研究对24个化疗前后的肿瘤组织进行了单细胞RNA测序，分析了神经母细胞瘤中的免疫调节相互作用，以确定优化免疫治疗效果的策略。
2024-01-15
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18