患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
First in class社恐新药III期研究公布积极结果
8月7日，Vistagen公布了PH94B（fasedienol）治疗社交恐惧症的III期PALISADE-2研究的积极结果。
中国创新药需要“头铁”玩家
头对头研究既促进了药物治疗手段的升级，也是市场份额争夺的利器。不管是做me too还是做first in class，头对头挑战标准疗法或重磅药物也是证明产品自身临床价值行之有效的策略。中国的创新药开
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
盘点 | 上半年15家苏州创新药公司获融资
据不完全统计，2023上半年江苏省生物医药大健康领域共发生96起融资事件（包括所有子行业），位列中国各地区融资事件数第一位。其中，苏州市融资情况活跃，共有40家公司完成A轮及A轮前融资，在江苏位列第一
精神分裂症新药ulotaront两项III期研究未达到主要终点
7月31日，住友制药和大冢制药共同宣布，其在研ulotaront（SEP-363856）治疗急性精神分裂症的两项III期DIAMOND 1和DIAMOND 2研究未达到主要研究终点。
干细胞新药再加速，药监总局30天批准三个干细胞新IND
近期，我国在干细胞研究领域不仅迎来了新的突破。就在（6月20日至7月21日）短短一个月内，国家药品监督管理局药品审评中心就连续批准了三个新干细胞独立新药（IND）。
解开淀粉样蛋白与Tau之间的联系，为新药开发提供依据
美国的阿尔茨海默氏症患者首次有了一种治疗方法，这种方法显示有能力改变一些患者的病情。但专家们将卫材和百健公司开发的Leqembi称为 "小胜"，是抗击阿尔茨海默病的 "第一步"。下一步可能在于理清淀粉
辉瑞与 Flagship 合作新药研发以深化产品线
2023年7月18日，辉瑞公司宣布与初创公司Flagship Pioneering合作，致力于开发多达10种全新创新药物，以扩展其产品线。