杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
HER2阳性乳腺癌新药！阿斯利康/第一三共Enhertu在欧盟即将获批：疗效优于罗氏Kadcyla!
Enhertu将成为新的护理标准，与Kadcyla相比在多个疗效终点和关键亚组中观察到高度且一致的显著益处。
2022-06-29
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
2022-06-30
子宫肌瘤新药！欧盟批准同类更佳GnRH受体拮抗剂Yselty(linzagolix)：具灵活剂量方案!
Yselty用于治疗子宫肌瘤相关月经过多，是具有灵活剂量方案的唯一一种GnRH拮抗剂。
2022-06-20
骨髓纤维化(MF)新药！口服多激酶抑制剂momelotinib(莫洛替尼)在美国申请上市!
momelotinib是第一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。
2022-06-24
白血病(CML)新药！欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
复发型多发性硬化(RMS)新药！BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批，再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批，该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
2022-06-27
METex14突变肺癌靶向新药！欧盟批准诺华强效MET抑制剂Tabrecta(capmatinib，卡马替尼)!
Tabrecta是一种靶向MET激酶的抑制剂，包括MET外显子14跳跃产生的突变体。
2022-06-23
ER+/HER2-乳腺癌新药！选择性雌激素受体降解剂（SERD）elacestrant在美国申请上市!
elacestrant是第一个也是目前唯一一个在治疗绝经后女性和男性ER+/HER2晚期或转移性乳腺癌的关键试验中显示顶线阳性结果的实验性口服SERD。
2022-06-23