罕见肝病新药！Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-31
慢性肾脏病(CKD)新药！SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)3期临床：将肾病进展或心血管死亡风险降低28%!
Jardiance（欧唐静，恩格列净）是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂，已在中国获批上市。
2022-11-08
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂（EMA）。
2022-11-04
武田Qdenga(TAK-003，四价减毒活疫苗）欧盟监管传喜讯：将于2月内获批上市!
与赛诺菲登革热疫苗Dengvaxia不同，Qdenga(TAK-003)可用于没有感染过登革热的人，而且不需要进行接种前测试。
2022-10-25
多发性硬化(MS)新药！CNS渗透性共价BTK抑制剂evobrutinib：治疗3.5年，显示持久临床益处!
evobrutinib是一种高选择性口服中枢神经系统（CNS）渗透性共价BTK抑制剂。
2022-10-31
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-10-31
估值17亿美元，刘如谦的先导编辑公司募资1.5亿美元上市
刘如谦团队将 TwinPE 系统对杜氏肌营养不良症（DMD）细胞进行了验证，成功实现了高达780个碱基长度的DNA精确删除，包括51号外显子，编辑效率高达28%，而且仅有5.1%的插入缺失
2022-10-17
巨细胞病毒(CMV)新药！Prevymis用于高危肾移植患者：预防CMV疗效显著，安全性更高!
Prevymis是一种首创抗病毒药物，于2017年11月获得美国FDA批准，是美国市场过去15年来用于预防CMV感染的首个新药。
2022-10-27
