诺和诺德新一代口服减肥疗法数据出炉
受试者基线BMI为25.0-39.9kg/m2。结果显示,50mg和100mg剂量组受试者的体重分别平均降低了10.4%和13.1%,安慰剂组这一比例为1.1%。
邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中,研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者,其中1例为免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)、2例为系统性硬化症(SSc)。
Nature:高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤,并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
ACS子刊:利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说,“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位(如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
Circulation Res:强光疗法和时间疗法或有益于机体心脏健康
昼夜节律钟在机体心血管健康中发挥着重要角色,其会影响心血管疾病事件的发病时间和严重程度,并能促进机体从疾病中的愈合过程。
Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Nature Microbiology | 噬菌体疗法:迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案,具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战,但通过多方协调努力,噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择,以帮助克服抗生素耐药性危机。