AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
PNAS：刘聪课题组提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点
此项工作系统地研究了化学分子对病理蛋白聚集体不同polymorphs的结合特性，揭示了小分子在识别与结合不同polymorphs时的高度可塑性与适应性。
类器官揭示新奥秘！Nat Commun：科学家发现SUMO蛋白唤醒沉睡的神经干细胞，助力大脑修复
这项研究揭开了SUMO-Hippo通路在果蝇神经干细胞再激活和大脑发育过程中的重要角色。
Science：我国学者在河南发现水熊虫新物种，并揭开其超强抗辐射能力的分子机制
该研究通过多组学（基因组、转录组和蛋白质组）数据挖掘和功能验证，揭示了新发现的水熊虫物种河南高生熊虫辐射耐受的三种机制。
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
克罗恩病治疗新希望！Clin Transl Med：脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明，源自脂肪干细胞的细胞外囊泡（CrF-EVs）可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病（CD）小鼠模型的淋巴功能，减轻结肠和肠系膜炎症。
炎症性肠病新希望！Biomed Pharmacother：工业生产柠檬纳米囊泡展现出强大的治疗潜力
本研究发现，工业生产的柠檬纳米囊泡（iLNVs）可通过调节炎症和抗氧化过程、恢复肠道紧密连接及调节肠道菌群，对DNBS诱导的大鼠结肠炎发挥保护作用，有望用于炎症性肠病（IBD）治疗。