JCI Insight：科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法
本文研究结果表明，通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。
2024-12-15
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Science：新研究揭示Ctf18-RFC装载PCNA用于前导链DNA合成的机制
为什么真核细胞进化出了专门用于装载 PCNA 的 Ctf18-RFC，以促进 Polε 合成前导链？
2024-08-04
Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法
FBXO22作为一种E3泛素连接酶，展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外，本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。
2024-07-09
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
盐酸纳曲酮植入剂Ⅱ期临床试验数据发布会： 开启戒酒治疗新征程
11月9日，一场聚焦于盐酸纳曲酮植入剂用于预防酒精依赖患者复饮的Ⅱ期临床试验数据发布会在长沙通程大酒店隆重举行。此次发布会汇聚了医疗行业的精英、知名专家学者以及多家权威媒体，共同见证这一具有里程碑意义
2024-11-13