Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
2024-04-28
《自然·医学》：斯坦福团队确定6种抑郁症生物型，有助于抑郁症的个性化精准治疗！
这项研究提供了一种新的、经过临床验证的定量方法来解析抑郁症和焦虑症的生物学异质性，代表了一种推进精神病学精准治疗的有潜力的方法。
2024-06-24
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
2024（第十五届）细胞治疗大会最新参会指南！8月30-31日北京，汇聚20+顶尖领袖，引领未来医疗新纪元！
会议名称：2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用，8月30北京见！
2024-08-28
Science子刊：上海交大夏伟梁/陆舜团队揭示PTPRT缺失通过调控STING通路，增强抗PD-1疗法的肺癌治疗效果
研究团队通过转录组蛋白组测序、分子模拟和蛋白互作等实验阐明了分子机制：PTPRT 缺失型肿瘤表现出累积的 DNA 损伤、增加的胞质 DNA和更高的肿瘤突变负荷，间接激活STING通路。
2024-09-15
实体瘤治疗新方法！Sci Transl Med：改良的 C 型利钠肽能够使肿瘤脉管系统正常化，恢复抗肿瘤免疫力
本研究报道了一种改良的CNP衍生物（dCNP），具有优异的药代动力学和药效学特性，能有效改善肿瘤血管功能、减少缺氧、抑制基质生成、增强免疫反应，并提升化疗、放疗和免疫治疗的效果，显示出积极的开发前景。
2024-08-27
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
「生酮饮食携手肠道微生物」Cell Rep：生酮饮食通过增加机体抗炎性化合物水平来治疗自身免疫性疾病
研究结果表明，饮食可以通过改变宿主机体的代谢模式来改变肠道微生物的免疫调节潜能，强调了采用综合性方法来研究饮食-宿主-微生物群落之间相互作用的重要性。
2024-11-21
利用化学重编程多能干细胞治疗糖尿病，丁列明/邓宏魁领衔的瑞普晨创完成超亿元A轮融资
丁列明/邓宏魁团队将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛移植到了一名1型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在1年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。
2024-11-06