精准抗癌疗法获优先审评资格 明年2月有望获批
今日，致力于开发精准抗癌疗法的Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA已接受该公司为avapritinib递交的新药申请（NDA），用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，或者作为四线疗法治疗GIST。Avapritinib是一款具有高度选择性的强力KIT和PDGFRA抑制剂。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在明年2月14日之
美国FDA授予teplizumab突破性药物资格，疾病风险降低50%，发病推迟至少2年
2019年08月06日讯 /生物谷BIOON/ --Provention Bio是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发拦截和预防免疫介导疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予teplizumab（PRV-031）突破性药物资格（BTD），这是一种单克隆抗体，用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加
欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国，F
PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选药物sepofarsen（QR-110）优先药物资格（PRIME），该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变，用于治疗莱伯先天性黑蒙症10（LCA10）。截止2
美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
百时美/Nektar明星组合NKTR-214/Opdivo获美国FDA突破性药物资格
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Nektar Therapeutics与百时美施贵宝（BMS）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予bempegaldesleukin（BEMPEG，NKTR-214）与Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武单抗）免疫组合疗法突破性药物资格（BTD），用于治疗既往未接受治疗的不可切除性或转移性黑色素瘤患者。目前，评估N
脂质纳米晶体配方MAT2203(口服两性霉素B)获美国FDA第4项QIDP和快速通道资格
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Matinas BioPharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗各种感染的抗真菌和抗细菌疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的口服两性霉素B产品MAT2203治疗隐球菌性脑膜炎的合格传染病产品资格（QIDP）和快速通道资格（FTD）。之前，FDA已授予MAT2203治疗其他三种适应症的QIDP和FTD，
美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。