刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。
2024-08-10
西格列他钠治疗MASH II期临床研究入选2024美国肝病年会口头报告
西格列他钠是微芯生物自主研发的全新机制降糖药,也是全球第一个获批治疗2型糖尿病的全PPAR激动剂,已经获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制,可单药服用。
2024-10-20
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
报告/墙报火热征集中!2024(第四届)类器官大会(北京站) ,等你来展示!
“2024(第四届)类器官大会—类器官与新药研发(北京站)”将再次重磅来袭!8月30-31日,北京希尔顿逸林酒店
2024-07-01