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Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

生物谷专访PHCbi|开拓细胞基因治疗崭新篇章,首款创新仪器闪耀登场

LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析,填补了市场空白,为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。

2024-08-23

JCI Insight:科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法

本文研究结果表明,通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。

2024-12-15

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

黄三文院士团队最新Nature论文,敲除两个基因,让番茄更甜,且不影响产量

该研究表明,只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26,就能让番茄更甜,同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。

2024-11-24

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Sci Adv丨吴允昆/郑清炳等解析不同噬菌体蛋白调节细菌DSR2噬菌体防御系统NADase活性的机制

本研究基于多结构与功能比较分析,破译了DSR2组装、TTP介导DSR2激活及DSAD1介导DSR2抑制的详细分子机制,提出了DSR2 NADase活性调控的模型。

2024-08-06

研究报道拟南芥m6A识别蛋白ECT8在非生物胁迫中的重要功能,为植物逆境提供新策略

该研究鉴定了ECT8作为一个拟南芥中m6A修饰的识别蛋白,对比发现其在盐胁迫等多种环境下的表达水平会显著上升。进一步研究表明ECT8在盐胁迫条件下会增强其对含m6A修饰转录本的结合能力。

2024-07-16

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24