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C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2021-06-20

首创口服PKR变构激活mitapivat申请上市:显著降低输血负担!

在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-06-22

美国FDA授予Tyvaso DPI(曲前列尼尔,干粉吸入器)优先审查:疗效媲美Tyvaso雾化,使用更方便!

Tyvaso DPI用于治疗肺动脉高压(PAH)和间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD),改善患者运动能力。

2021-06-17

全球首个红细胞成熟!百时美Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血:显著改善贫血!

Reblozyl是第一个红细胞成熟剂,代表了一类新的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

2021-06-16

FcRn拮抗efgartigimod显著改善力量和生活质量,再鼎医药引进中国!

2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议,将efgartigimod引进大中华区。

2021-06-18

一种创新的NRF2纳米调节诱导肺癌铁死亡并诱导免疫刺激的肿瘤微环境

一种纳米药物同时靶向肿瘤微环境和癌细胞的研究到目前为止还没有报道。在此,作者报道了零价铁纳米颗粒(ZVI-NP)诱导肿瘤特异性细胞毒和抗癌免疫的双重特性。这种双功能纳米药物建立了协同诱导铁链癌细胞死亡和重新编程免疫抑制微环境的有效策略,这突显了ZVI-NP作为一种先进的综合抗癌策略的潜力。图片来源:doi:10.7150/thno.57803零价铁纳米颗粒(

2021-06-15

Redox Biology:谷胱甘肽的新作用细菌毒性和发病机制的调节

近日,新加坡国立大学研究者在Redox Biology杂志上发表了题为"New roles for glutathione: Modulators of bacterial virulence and pathogenesis"的文章。低分子量硫醇含有巯基,巯基对维持细胞的抗氧化防御很重要。除了低分子量硫醇在细菌中作为氧化还原调节因子的传统作用外,谷胱甘肽(

2021-06-08

膳食活性成分防治食品中污染物和添加引起的肠道菌群紊乱的研究取得进展

中山大学公共卫生学院李华斌教授团队在国际食品科学顶级期刊Trends in Food Science & Technology上发表题为“Influences of food contaminants and additives on gut microbiota as well as protective effects of dietary bi

2021-06-07

美国FDA批准诺和诺德GLP-1激动Wegovy(司美格鲁肽,2.4mg):治疗68周减重18%!

在中国,诺和泰®(司美格鲁肽,0.5mg/1.0mg)于今年4月获批,用于治疗2型糖尿病。

2021-06-06

益普生RARγ激动palovarotene在美欧进入优先审查:有效抑制异位骨化!

石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。

2021-05-30