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Nature子刊:CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率,同时降低脱靶效应

2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中,来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法,即关闭CRISPR-Cas9基因编辑,直到它达到关键的细胞周期阶段,在这个阶段,更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果,他们成功地展示了更精确的基因编辑,并抑制

2020-12-09

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在日本申请上市,在中国已进入审查!

Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2020-10-16

罗氏τ蛋白疗法新败 阿尔茨海默病何时攻克?

9月23日(瑞士当地时间),聚焦神经退行性疾病的瑞士临床阶段生物制药公司AC Immune SA(NASDAQ: ACIU)宣布,罗氏集团成员基因泰克(Genentech)通报了anti-Tau(抗τ蛋白)单抗semorinemab在针对早期阿尔兹海默病(Alzheimer's disease, AD)的II期临床试验中未能证明疗效。受此消息影响,AC Im

2020-10-02

或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生

2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长,与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加,包括肌少症(sarcopenia),其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无

2020-09-14

《科学》重磅:“科学突破奖”新得主再迎突破,人造蛋白新冠病毒

 本周,素有“科学界奥斯卡”之称的“科学突破奖”(Breakthrough Prize)公布了一年一度的获奖名单。其中,华盛顿大学(University of Washington)蛋白质设计研究所的David Baker教授成为生命科学奖项的四位获奖人之一。Baker教授是人工设计蛋白领域的领军人物,他开发了一种计算机技术,可以创建出自然界中从未

2020-09-13

阿尔茨海默症在研药物盘点:从β淀粉样蛋白到基因疗法

 目前,全世界有超过4000万痴呆症患者,这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症(AD)占痴呆症的大部分,几十年来,唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物,但这类药物只能对症治疗,并且最多只有适度的效果。多年来,研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现,即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项

2020-08-26

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市,在中国已提交上市申请!

Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2020-08-08

糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓侧索硬化症!

2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,研究人员发现,一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)展现出了早期的希望,ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病;ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病,运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动,ALS会诱发这些运动神经元死亡,

2020-07-29

Science子刊:抑制STING蛋白通路可阻止某些患者患上移植物宿主病

2020年7月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国迈阿密大学米勒医学院、明尼苏达大学和佛罗里达大学的研究人员发现抑制STING蛋白通路可以保护某些患者免受移植物抗宿主病(graft versus host disease, GVHD),其中GVHD是骨髓(干细胞)移植最严重的并发症。相关研究结果发表在2020年7月15日的Scienc

2020-07-23