里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
Cell Rep：利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中，每个家庭都有一个因Cntnap1（Contactin-Associated Protein 1）基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
Nat Cancer：新型组合性疗法或有望饿死胰腺癌细胞
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型组合性疗法，其或能通过预防癌细胞清除染料来安全降低小鼠机体中胰腺癌的生长。
《自然评论·癌症》权威综述：基于mRNA的抗癌疗法，或将改变癌症治疗的未来！
“时势造英雄”，用来形容近几年的mRNA技术真是非常合适。基于mRNA技术研发的个体化癌症疫苗，此前就让学界翘首以待，而技术手段的进步，更是让围绕mRNA的更多疗法成为可能。
人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞：新疗法的前沿
中枢神经系统(CNS)疾病，尤其是那些导致认知障碍的疾病，是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法；当代医学充其量仅限于对症治疗。
揭秘细胞疗法，破解CAR-T抗癌药挽救生命的真相
近年来，CAR-T细胞疗法在全球取得了巨大的成功，它为多种前线治疗失败的恶性血液肿瘤疾病的患者，如多发性骨髓瘤、急性B淋巴细胞白血病和淋巴瘤等疾病提供了再次缓解，甚至治愈的希望。
Nat Cancer：揭示肿瘤基因和微环境之间的相互作用影响多发性骨髓瘤患者对疗法反应背后的分子机制
来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肿瘤细胞和微环境中免疫组分之间的相互作用如何影响新诊断为多发性硬化症的患者对疗法的反应和治疗结局。
Cell：双管齐下靶向SWI/SNF和EP400可有效抑制癌细胞生长，有望开发出更好的癌症疗法
癌细胞通常发生一系列突变。大约20%到25%的癌症涉及一种名为SWI/SNF的分子复合物发生突变。然而，旨在阻断SWI/SNF活性的药物并不总是像预期的那样有效。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛医