血管舒缩症状(潮热)新药!首创非激素疗法elinzanetant启动新的3期试验:用于乳腺癌及乳腺癌高危患者!
血管舒缩症状(VMS,也称为潮热)是乳腺癌及乳高危患者接受内分泌治疗的一种已知不良反应。elinzanetant通过调节大脑下丘脑中的一组雌激素敏感神经元(KNDy神经元)来解决血管舒缩症状(潮热)。
嗜酸性食管炎(EoE)新药!IL-5抑制剂Fasenra 3期临床:显著改善组织学疾病缓解,但没有改善吞咽困难!
Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基(IL-5Rα),并独特地吸引自然杀死细胞(NK cell),通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。
肥胖症新药!美国FDA授予礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro快速通道资格!
Mounjaro(tirzepatide)是美国FDA批准的第一个GIP/GLP-1受体激动剂,该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
肾性贫血新药!葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat,达普司他)获美国FDA顾问委员会部分支持!
Duvroq(达普司他)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),与罗沙司他(roxadustat,爱瑞卓®)是同一类药物,后者率先在中国获得全球首批。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药!新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯,已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准,是第一个治疗GPP发作的药物,在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路,这是GPP发病机制的核心。
遗传性血管水肿(HAE)新药!Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查:治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中,Takhzyro治疗2-12岁儿科患者,将HAE发作减少了94.8%。
白血病(AML)新药!第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查:治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一,FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中,与化疗相比,quizartinib方案将死亡风险降低22.4%,有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。
早产儿视网膜病变(ROP)新药!Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查:疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全,导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂,能够有效治疗ROP。