NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
2024-04-17
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
CAR-T细胞疗法研究进展（第41期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2024-02-27
含有过氧化苯甲酰的产品（部分抗痘产品、痤疮治疗产品）可能会产生高浓度的致癌物质苯
过氧化苯甲酰产品中的苯来自过氧化苯甲酰本身，有时是FDA规定限值的数百倍。这意味着这个问题广泛影响着含过氧化苯甲酰的产品，包括处方产品和非处方产品，因此必须采取紧急行动。
2024-03-28
Oncoscience：社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路
免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌（NHSCC）患者中引起疾病的超级进展，非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。
2024-03-09
Nat Biotechnol：我国科学家将溶瘤病毒疗法和过继性T细胞疗法相结合，有望更有效治疗癌性肿瘤
溶瘤病毒疗法涉及使用一种或多种病毒，选择性地感染和杀死肿瘤细胞，同时刺激免疫系统攻击相同的肿瘤。过继性T细胞疗法是一种抗癌技术，涉及使用经过基因改造的T细胞来识别和攻击肿瘤细胞。
2024-02-18
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Pharmaceuticals：科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂
本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略，同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。
2024-03-10