AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
JCI Insight：科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法
本文研究结果表明，通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。
2024-12-15
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
黄三文院士团队最新Nature论文，敲除两个基因，让番茄更甜，且不影响产量
该研究表明，只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26，就能让番茄更甜，同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。
2024-11-24
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
《肝病学》：中山大学附属第三医院团队揭秘癌基因通过掺假促进肝癌进展的机制
该研究从分子水平上揭示了PUS1促进HCC进展的机制，即PUS1通过介导mRNA假尿苷化来调控致癌基因的翻译，促进HCC的发展。这一发现也给基于RNA修饰的HCC治疗策略提供了理论基础。
2023-12-11
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07