Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
BMC Med：早期烟草烟雾暴露或是成年慢性肾脏病的隐匿“导火索”
早期烟草烟雾暴露可能增加成年期CKD发病风险，MVPA可修饰该关联，应大力推广从孕期到儿童期和青少年期的控烟措施，尤其是对无推荐MVPA者，以降低CKD发病率。
2024-12-06
阿尔茨海默病致病机制的世纪之辩
经过十余年迭代优化，科学家最终将靶点锁定在Aβ聚集级联反应中最具毒性的可溶性寡聚体阶段。新一代抗体药物终于突破瓶颈——2023年完全获批的仑卡奈单抗（Lecanemab）标志着精准医疗的重大突破。
2025-03-29
Nature Cancer：上海交大朱鹤团队揭示脾脏对抗白血病的全新机制
该研究表明，脾脏中的 Gremlin 1 和 Gremlin 1 阳性细胞是限制慢性髓系白血病（CML）进展的关键防御性微环境成分，从而揭示了机体对抗白血病的一种之前未知的新机制。
2025-03-19
干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
这项在美国10个中心开展的随机双盲试验，首次揭示了干细胞疗法的多重保护机制：通过静脉输注的间充质干细胞如同微型"修复工兵团"，既能分泌血管内皮生长因子加固血脑屏障，又能释放抗炎因子平息神经炎症。
2025-03-13