NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
生物改造技术与生物资源利用大会在未来科学城成功举办
7月14日（周日）9:30，生物改造技术与生物资源利用大会在北京· 国家能源集团国电置业昌平中心（新能源技术研究院）盛大召开。
2024-07-14
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature：科学家首次成功绘制出发育中人类大脑的DNA修饰蓝图
这项研究不仅为理解大脑发育提供了新的视角，还对改进基于干细胞的模型具有重要意义，如用于研究大脑发育和疾病的大脑类器官。
2024-10-16
先进医疗技术协会中国10周年庆典暨医疗技术创新国际论坛成功举办
2024-11-10
Nature头条：她用自己在实验室培养的病毒，成功治疗了自己的癌症，还顺便发了篇论文
在2016年首次确诊后，22个月后，贝娅塔经历了第一次三阴性乳腺癌复发，又过了21个月，她经历了第二次三阴性乳腺癌复发。而在溶瘤病毒治疗后，她已经持续缓解了45个月，没有再复发。
2024-11-13
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
中国科学家成功解析不同帕金森病亚型的病理基础，并筛选出25种候选药物
该研究成功构建了与PD患者临床表现一致的PD亚型大鼠模型后，利用转录组学分析阐明，不同PD亚型的发展与神经递质、中枢神经系统或外周神经系统神经元损伤及脂质代谢相关的基因表达改变有关。
2024-12-02