PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
iPS来源的人感光细胞移植后成功整合到视网膜，并恢复小鼠感光能力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-06-21
Science：成功构建出核孔复合体的细胞质环结构
核孔复合体（nuclear pore complex, NPC）是真核细胞核膜上的分子通道，调节细胞核和细胞质之间生物大分子的输入和输出。
2022-06-15
世界首个子宫移植临床试验完整结果发布，成功诞下健康婴儿
该临床试验进行了9次子宫移植，7次成功，其中6名女性移植子宫后通过试管婴儿技术成功怀孕并分娩，6人中有3人各生了两个孩子，总计出生了9个孩子。
2022-06-16
Clin Infect Dis：迄今为止最大的噬菌体治疗病例研究显示，利用噬菌体治疗分枝杆菌感染的成功率超过50%
在一项新的研究中，来自匹兹堡大学和加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员报告了20项关于使用这种实验性治疗的新病例研究，显示该疗法在一半以上的患者中获得了成功。
2022-06-23
阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22