栾佐：干细胞技术在遗传代谢病治疗中的应用与挑战
北京2018年11月12日讯 /生物谷BIOON/ -- 2018年11月9日-10日，由生物谷主办的2018（第十届）干细胞国际研讨会在北京隆重召开。北京海军总医院儿科主任医师、中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组副主委、中华医学会组织修复与再生医学分会委员、中国生物医药协会再生医学会常委、中国医师国协会神经修复学分会副主委、儿科神经修复学学组主委、军儿科专业委员会副主委、北京市儿科学会副主委
重磅|思而赞®在华获批可用于Ⅲ型戈谢病治疗
9月12日赛诺菲中国宣布：思而赞®（注射用伊米苷酶）获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，增加慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞®已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。本次增加后的适应症为：适用于确诊为非神经系病变型（I型）和慢性神经病变型（III型）戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。该药也是目前中国唯一获批用
思而赞获批可用于罕见病Ⅲ型戈谢病治疗
赛诺菲中国9月12日宣布，思而赞（注射用伊米苷酶）已经获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，增加慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症（神经鞘脂贮积症），属于常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶
赛诺菲注射用伊米苷酶新适应症获CFDA批准 治疗Ⅲ型戈谢病
赛诺菲中国9月12日宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。此前，该药已获批用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。“作为全球医药健康领域的领导者，赛诺菲多年来专注于为包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案。”赛诺菲中国区总裁彭振科表示：“自被批准上市以来，以伊米苷酶
赛诺菲口服戈谢病治疗药物Cerdelga获英国NICE批准
2017年7月3日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）开发的口服戈谢病治疗药物Cerdelga（eliglustat）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布一份最终指南，推荐将Cerdelga用于英格兰和威尔士国家卫生服务系统（NHS），作为一种常规治疗药物，用于特定1型戈谢病（type 1 Gaucher disease
徐世文——东北农业大学——畜禽营养代谢病与中毒病、环境毒理学、动物肿瘤性疾病的化学防治和应用分子生物学技术防治动物疾病等
畜禽营养代谢病与中毒病、环境毒理学、动物肿瘤性疾病的化学防治和应用分子生物学技术防治动物疾病等
管又飞教授：模式动物在重大代谢病防治研究中的应用
深圳大学医学院院长，阿斯利康-深圳大学联合肾脏病研究所所长管又飞教授参加了论坛并为我们带来了研究方法论的报告"模式动物在重大代谢病防治研究中的应用"。
排名：2014年全球代谢病药物销售TOP15制药巨头，诺和诺德夺冠
2014年榜单中，丹麦糖尿病巨头诺和诺德成功取代过去稳居第一的法国制药巨头赛诺菲问鼎榜首，成为全球最大的代谢病药物销售商。
我国首创小儿遗传代谢病筛查新方法
记者日前从湖南省妇幼保健院获悉，该院小儿康复科主任王鷁超课题组自主研发了一项具有完全知识产权的尿液小分子检测与分析技术，临床上只需一滴约100微升的尿液，便能检测出0至5岁儿童的400多种生物标志物，可同步分析有机酸、氨基酸、胺、脂肪酸、糖、碱基（含核苷）等6大类小分子遗传性代谢病250余种，使一次性尿检的筛查范围和效果大幅提升。据文献检索，该方法的许多技术环节与指标在国际上尚无先例。