NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Mol Ther：利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
HGT：综述文章揭示腺相关病毒载体或会诱发先天性的免疫信号通路
这篇综述文章中，研究人员揭示了AAV载体或能开启多种可能性的冗余先天性免疫通路，从而就会导致产生过度的适应性免疫反应。
2024-07-12
J Nanobiotechnology：抗癌药物递送的“超级载体”——橄榄纳米囊泡（ODNVs）
橄榄来源的纳米囊泡（ODNVs）在药物递送应用中展现出了卓越的性能，其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力，使其成为抗癌药物递送的理想候选者。
2024-12-04
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
