潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
舶望制药完成针对慢性乙型肝炎在中国一期临床试验的首例受试者给药
BW-03是舶望制药利用平台技术RADS自主研发的治疗慢性乙型肝炎(CHB)的 siRNA(小干扰核酸药物)新药。
2024-07-06
npj Parkinsons Dis:特殊的肠道蛋白或能保护帕金森疾病患者的大脑细胞
这项研究中,研究人员通过联合研究调查了这一问题,他们发现,相比携带正常GUCY2C的小鼠而言,GUCY2C表达被敲除或GUCY2C被移除的小鼠会表现为更多的脑细胞损伤,而且对毒素更加易感。
2024-08-16
Cell:通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制,特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化,为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。
2024-09-25
JAMA Neurol:常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明,使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关,同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Science:利用人工智能设计隐秘剪接,治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆症(FTD)的精准医学方法——TDP-REG,利用细胞中TDP-43功能丧失(TDP-LOF)时发生的隐秘剪接事件,以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
最新研究显示,含糖饮料显著增加心血管疾病风险,但偶尔吃点甜食没关系
研究团队表示,含糖饮料中的液态糖通常比固态糖提供的饱腹感更低,也就是说含糖饮料会让你感觉不那么饱,这可能会导致摄入过量。
2024-12-25