Cell子刊：移植源自人干细胞的视锥细胞有望恢复视力
2021年5月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、美国和澳大利亚的研究人员发现他们利用源自人类干细胞的视网膜感光细胞（称为视锥细胞），恢复了晚期视网膜变性小鼠的视力。他们如今正在设计一项临床试验，以测试将健康的视锥细胞移植到年龄相关性黄斑变性患者身上是否会改善他们的视力。相关研究结果近期发表在Cell Reports期刊上，论文标题
Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
eLife：通过恢复大脑神经元的可塑性或有望开发出新型慢性偏头痛疗法
2021年5月10日 讯 /生物谷BIOON/ --偏头痛（migraine）是全球第三大流行性疾病，同时其也是一种常见的脑部疾病，在全球大约影响着14%的人群健康，受偏头痛影响最严重的一个患者亚群就是慢性偏头痛患者，慢性偏头痛，即每月有超过15天都会出现偏头痛，而当前的疗法仅部分有效或者患者会出现耐受性，目前研究人员并不清楚引起慢性偏头痛背后的分子机制，细
Sci Trans Med: T细胞及抗体动力学特征反映COVID-19恢复期患者的长期免疫应答
针对SARS-CoV-2的长期免疫记忆的形成对于群体免疫至关重要，这也是疫苗接种的目标所在。然而，目前对于COVID-19患者体内T细胞的长期记忆方面的了解仍不十分清楚。在最近一项研究中，来自德国图宾根大学的Juliane S. Walz团队调查了感染后长达6个月的COVID-19恢复期患者样本中的SARS-CoV-2抗体和T细胞应答情况，相关结果发表在最近
Science：间歇性“休整”通过表观遗传学重塑过程恢复CAR-T细胞功能
嵌合抗原受体T细胞疗法（简称 “CAR-T”）正越来越多地被应用于肿瘤患者的治疗。 CAR-T细胞疗法在血液系统癌症患者中显示出令人鼓舞的结果，但其抗癌活性可能受到CAR-T细胞功能有效性的限制。 在最近一项研究中，来自斯坦福大学医学院的Crystal L. Mackall教授课题组表征了连续活动引起的CAR-T细胞衰竭相关的表型和表观基因组变化，以及短暂休
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
PNAS：GCGR抗体让胰岛α细胞变身β细胞 恢复胰岛素生产
在人体中，血糖浓度主要通过胰岛素和胰高血糖素这两类激素协同作用来调控。由胰岛β细胞产生的胰岛素促进血糖的吸收，从而降低血糖浓度；由胰岛α细胞产生的胰高血糖素通过肝脏进行内源血糖的合成，升高血糖。胰岛素的绝对和相对缺乏以及胰高血糖素信号通路的过度活化是导致糖尿病的两个主要原因。1型和2型糖尿病都与血浆“胰高血糖素：胰岛素”比值升高有关。
蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
高纤维饮食或能改善恢复！
高热量高糖低纤维的饮食习惯，以及久坐不运动的生活方式正在全球日益盛行，这导致了越来越多育龄女性的肥胖发病率逐渐增加。有研究发现，女性在孕前和孕期肥胖均会导致较高的糖尿病、高血压患病风险并影响后代的认知和行为。这意味着孕妇肥胖可能与后代的神经发育障碍相关，那么其影响机制是什么呢？是否有措施可以进行有效干预呢？近日，来自西北农
为何当前的药物疗法无法恢复某些HIV患者机体的免疫系统功能？
2021年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Virology上的研究报告中，来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究发现，一种能开启“侵蚀”机体免疫力过程的蛋白激酶或能明显促进HIV患者机体的免疫缺陷，阻断这些蛋白激酶的药物或能提供一种策略来治疗那些通过抗逆转录病毒疗法都无法恢复机体免疫力的HIV患者。