PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
Nature：新研究鉴定出腰部脊髓硬膜外电刺激让瘫痪患者恢复运动的神经元
在一项新的研究中，不仅在9名患者身上证明了这种疗法的有效性，而且在神经康复过程结束和电刺激关闭后，患者的运动功能改善仍然持续。
2022-11-21
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
不止复活猛犸象！开发“人造子宫”的Colossal再次推动分子革命！
近日，Form Bio以3000万美元的A轮融资进入市场，该轮融资由JAZZ Venture Partners牵头，Colossal首席投资者Thomas Tull参投。
2022-10-07
揭示WNK利用相分离让遭受应激的细胞恢复自身体积机制
在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学和卡耐基梅隆大学的研究人员在显微镜下拍摄了遭受应激的细胞的迷幻影片，这让他们踏上了解决一个谜团的旅程：细胞如何控制自身体积。
2022-11-07
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
治疗性血浆置换竟可让年老的人类血液恢复青春，逆转生物衰老
在一项新的研究中，研究人员对人类中年轻的血液可以使老年人恢复青春的观点提出质疑，并提出可能有一种更好的方法来抵御时间的摧残。
2022-09-29