Circulation | 上海交通大学张冰/张岩/孙琨发现肥厚型心肌病的潜在治疗新策略
该研究证明了RNA核酸酶在治疗遗传性心脏病方面的巨大潜力，并为HCM患者提供了具有转化前景的药物。
2024-05-22
Cell Stem Cell | 清华大学王韫芳/古槿揭示急性中央周围损伤后肝脏再生的区域特异性细胞和分子基础
该研究开发了一个与PC区相关性肝病密切相关的遗传系统，并通过特异性标记Cyp2e1+ PC肝细胞，实现了急性PC损伤后损伤区附近残留肝细胞的细胞形态追踪。
2024-03-01
过度刺激癌细胞或是一种治疗癌症的新方法
当前疗法面临的重大挑战之一便是癌细胞的耐药性，它们往往在治疗后变得更加强大且更具侵略性。然而，该研究中的耐药性癌细胞却呈现出较低的恶性程度，生长速度明显减缓甚至停滞。
2024-04-30
Nature：揭示致幻剂药物与血清素受体相互作用从而产生潜在治疗性效益的分子机制
本文研究揭示了靶向作用5-HT1A的致幻剂和治疗性药物的分子机制，有望未来促进开发新型药物来治疗人类神经精神疾病。
2024-05-12
Cell Chemical Biology：艾滋病治疗新策略！PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef，PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达，还显著抑制了HIV-1的复制。
2024-07-06
科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
李博文团队开发肿瘤定制LNP，递送IL-12 circRNA，增强肺癌免疫治疗
这项研究不仅开创了一种新的基于circRNA的肺癌免疫疗法还引入了一种针对特定癌症类型的LNP定制方法，为个性化癌症纳米医学的发展铺平了道路。
2024-05-03