白血病(CML)新药！美国FDA授予诺华STAMP抑制剂asciminib 2个突破性药物资格!
asciminib是一款差异化产品，与市面TKI药物作用位点不同，通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。
Circul Res：基因研究发现或有望帮助预防个体心脏病的发作
2021年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Circulation Research上的研究报告中，来自美国弗吉尼亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了机体基因影响个体患冠状动脉疾病(Coronary Artery Disease，CAD)风险的分子机制，冠状动脉疾病是一种最常见的心脏病；除了识别出能影响疾病风险的基因突变外，研究
镰状细胞病(SCD)新药！首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)欧盟进入审查，美国已上市!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
艾滋病治疗革命：FDA批准首个长效HIV药物，每月仅需一次治疗
由全球制药巨头强生公司旗下杨森制药与知名艾滋病治疗企业ViiV Healthcare合作开发的Cabenuva获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，以取代传统的抗逆转录病毒方案，用于治疗感染了人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）的成人患者。据悉，这是FDA批准的首个针对HIV成年患者的完整注射方案，患者仅需每月接受一次治疗，就能达
Science子刊：心脏球形干细胞移植有望治疗扩张型心肌病，并揭示这种疗法的作用机制
2021年1月17日讯/生物谷BIOON/---扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）是一种由心肌衰弱引起的影响心室的疾病。如果任其发展，DCM可导致心力衰竭和死亡，尤其是儿童。目前，唯一的治疗方法是心脏移植，但这也有其自身的挑战：漫长的等待时间以确保合适的供体心脏、器官排斥的可能性、漫长的住院和恢复时间等等。近几十年来，干细
新型高效糖尿病治疗药物开发研究获进展
近日，中国科学院合肥物质科学研究院王俊峰课题组对糖尿病候选药物FGF21进行改造后制成FGF21SS，糖尿病小鼠实验结果表明FGF21SS表现出更加优异的降血糖、减体重效果，具有良好的成药性。相关研究成果已申请国家发明专利和国际专利保护，已与多家企业达成初步意向，共同推进临床试验和产业化工作。目前，糖尿病药物治疗以控制血糖、延缓相关并
阿尔兹海默病实验性药物donanemab展现出巨大治疗希望
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --美国礼来制药公司近日宣布了一项关于阿尔兹海默病实验性药物donanemab的小型研究令人鼓舞的结果。这项为期两年的2期临床试验纳入了272名轻度至中度有阿尔兹海默病症状的患者，纽约时报报告说，礼来公司表示，相比接收安慰剂治疗的患者而言，通过每四周输注这种实验性药物的患者智力下降的速度减缓了32%；当进行do
JAHA：队列研究表明他汀类药物可能保护女性的心脏免受早期乳腺癌化疗期间造成的损伤
2021年1月10日讯/生物谷BIOON/---根据一项新的研究，作为常见的降胆固醇药物，他汀类药物可能会保护女性的心脏免受早期乳腺癌化疗期间造成的损伤。相关研究结果于2021年1月6日在线发表在JAHA期刊上，论文标题为“Statin Exposure and Risk of Heart Failure After Anthracycline‐ or Tra
全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市：已进医保，治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍！
梯瓦是氘代领域的开路先锋，Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物，而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。
Dev Cell: 研究揭示与先天性心脏病有关的基因网络
在美国，超过200万的婴儿，儿童和成人患有先天性心脏病。现在，格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员已经开始深入了解广泛的基因和蛋白质网络如何在先天性心脏病的发挥作用。