Nat Med：开发出新型机器学习技术 或有望改善胎儿先天性心脏病等出生缺陷的筛查
2021年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性心脏病（CHD，Congenital heart disease）是一种最常见的出生缺陷，胎儿超声筛查能提供5个心脏视图，而这些视图能帮助检测90%的复杂先天性心脏病，但在医学实践中，这种筛查的敏感性会低至30%。日前，一篇发表在国际杂志Nature Medicine上题为“An ensemble o
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
JCEM：晚餐摄入含有全碳水化合物和不饱和脂肪酸的植物性饮食或让心脏病的发病风险降低10%
2021年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --有研究证据表明，宏量营养素（macronutrients）不仅在数量上，而且在质量和食物来源上都在心血管疾病（CVD）发病过程中扮演着重要角色；然而，仅有有限的研究分析了不同质量的宏量营养素的摄入时间与人群机体心血管疾病风险之间的关联。日前，一篇发表在国际杂志Journal of Clinical Endo
Leukemia：新型药物组合或有望有效治疗高风险的白血病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph样ALL）是一种高风险的白血病亚型，其复发率高且患者预后较差；影响JAK-STAT信号通路组分的激活性突变发生在大多数Ph样ALL病例中，JAK抑制剂的使用代表了一种潜在的Ph样ALL治疗性手段，尽管研究人员发现，CRLF2重排的Ph样ALL在临床前对单一制剂JAK抑制剂
糖尿病肾病新药！拜耳首创药物finerenone显著降低新发房颤或扑动风险，已在中国提交上市申请!
finerenone是第一个在糖尿病肾病患者中降低肾脏+心血管事件风险的非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂。
糖尿病肾病新药！拜耳首创药物finerenone 3期心血管结局研究获得成功，已在中国提交上市申请!
finerenone是第一个在糖尿病肾病患者中降低肾脏+CV事件风险的非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂。
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
PNAS：揭示心肌微观结构有助于治疗心脏病
根据最近一项研究，来自东弗吉尼亚医学院，佛罗里达州立大学和弗吉尼亚大学的研究人员首次在心脏跳动的关键阶段观察到细小的肌肉细丝结构。该研究发表在《PNAS》杂志上。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!