罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
2022-08-31
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
Cell Rep：一种白血病药物或有望潜在治疗转移性HER2阳性的乳腺癌
来自杜克大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种治疗白血病的药物或能成功阻断HER2阳性的乳腺癌肿瘤在患者大脑中定植。
2022-09-06
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
CTM：复旦大学黄国英/马端团队发现先天性心脏病新易感基因
该研究首次发现 WDR62 是 CHD 新的易感基因，而且阐释了 WDR62 可通过调控心肌细胞中纺锤体组装和细胞周期从而参与心脏发育。
2022-07-12
Nature：对先天性心脏病进展的新认识为改善治疗方案打开了大门
在一项新的研究中，来自贝勒医学院、德克萨斯心脏研究所和德克萨斯儿童医院的研究人员对先天性心脏病（CHD）---一类在出生前就已出现并仍然是儿童死亡主要原因的心脏缺陷---的进展机制有了新的认识。
2022-06-28
Nat Med：新型药物或有望治疗阿尔兹海默病且并不会引起炎性副作用
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究开发出了一种名为αAβ-Gas6的新型融合蛋白药物，其或能通过与基于Aβ抗体的免疫疗法完全不同的机制来消除Aβ。
2022-08-12
MJA：2型糖尿病药物真能帮助治疗1型糖尿病患者吗？
来自Garvan医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，诸如恩格列净（empagliflozin）等钠-葡萄糖共转运体2（SGLT2）或能改变治疗2型糖尿病的疗法规则。
2022-07-29
糖尿病创新药物iGlarLixi又一临床研究SOLID正式启动，首例中国受试者已正式入组
SOLID是一项开放标签、活性药物对照、为期24周的三期临床试验，旨在比较iGlarLixi与德谷门冬胰岛素（IDegAsp）在已接受口服药治疗血糖仍控制不佳的中国2型糖尿病患者（T2DM）中的疗效。
2022-07-25