AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
糖尿病伤口愈合新突破！J Transl Med：揭秘双硫仑纳米囊泡水凝胶的神奇功效
本研究开发了一种载有双硫仑（DSF）的纳米囊泡水凝胶（DSF-NPs@SA），它通过抑制NETs释放、调节炎症、促进血管生成和加速上皮增殖有效促进糖尿病伤口愈合，具有良好生物相容性。
2024-12-31
JEM：刘庆淮/肖明团队发现，Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变
为了进一步探究视网膜Aβ来源，研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂，发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性，并与血管密切相关。
2024-10-03
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
罹患2型糖尿病风险降低94%！替尔泊肽SURMOUNT-1研究3年结果公布
在为期 193 周的研究中，替尔泊肽的总体安全性和耐受性特征与之前发表的 SURMOUNT-1 72 周结果一致。最常报告的是胃肠道相关不良事件，如腹泻、恶心、便秘和呕吐等，严重程度通常为轻度至中度。
2024-08-24
最新全球百万数据揭示：红肉和加工肉类的摄入成为2型糖尿病的“隐形推手”
本研究表明较高的肉类消费，尤其是未加工红肉和加工肉类，与2型糖尿病发病率增加密切相关，减少这些肉类的消费有望改善公共健康。
2024-09-19
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16