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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Nature:科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距,最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。

2025-03-11

Med:新研究揭示一些HIV感染避免疾病进展背后的秘密

这项新的研究表明,通过维持较低水平的免疫系统激活,VNP可以避免慢性炎症和免疫衰竭的有害影响。反过来,这种免疫功能的保持又使 VNP能够在不接受ART治疗的情况下,防止HIV感染向艾滋病进展。

2024-11-02

蛋白质“堵车”,是导致慢性疾病的罪魁祸首!

在慢性疾病状态下,蛋白质迁移率会受到抑制,这严重影响了这些蛋白质执行正常的生理功能。

2024-12-10

Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature:下丘脑神经纤维化驱动代谢性疾病的发生

研究发现高脂高糖饮食会导致下丘脑ARC中的PNN重塑,损害胰岛素信号,导致AgRP神经元功能异常及代谢紊乱。

2024-10-25

NEJM:陈玲玲评述,首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病

自1990年代以来,研究人员发现了大量的lncRNA,并揭示了它们的调控作用,然而,对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少,这项新研究提示我们,lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。

2024-11-08

Nature:个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预

本文研究结果表明,全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性,其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。

2024-12-30

Alzhe & Demen:心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险

研究结果表明,长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关,而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。

2024-12-18