Nat Med :抗击肌营养不良症的新希望
2014年8月29日讯 /生物谷BIOON/--杜兴氏肌肉营养不良症是一种无法治愈的,使人衰弱的疾病。近日,一项新研究发现抗肌萎缩蛋白的一种变体可以缓解肌肉萎缩。这反过来可能导致找到进行性肌营养不良的新疗法。这项研究
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
Clin Nutr:营养不良与多种慢性疾病发展相关
近日,Adelaide大学完成的一项国际研究第一次表明,营养不良--包括缺乏水果,蔬菜和全谷物与多种慢性疾病的发展相关。该研究调查了超过1000名中国人为期五年的健康,饮食和生活方式数据,结果发表在Clinical Nutriti
Nature:肠道微生物群落对营养不良的反应
儿童营养不良是很多低收入国家的一个主要健康问题,虽然死亡率可以通过治疗性食物干预降低,但在严重急性营养不良情况下却难以实现健康生长的完全恢复。
PNAS:修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症,三年前,密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物,对治疗疾病是至关重要的,但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中,MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题,最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
:分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展,这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中,反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症(Facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变,实际上只有二十万分之一的人发展成该病。
AJP:抗癌药物他莫昔芬或可缓解杜氏肌营养不良患者症状表现
2013年1月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中,来自瑞士日内瓦大学和洛桑大学的研究者通过研究揭示了,抗乳腺癌药物他莫昔芬可以缓解杜氏肌营养不良(DMD)小鼠模型的某些病理表现。
Mol Ther:新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症
2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下,一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口,近日,来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症(DMD)犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症,相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。
GSK治疗杜氏营养不良症新药二期研究成功
2013年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --GSK公司周二宣布公司研制的治疗杜氏营养不良症药物drisapersen二期研究达到了既定目标,在今年晚些时候即将进入三期研究。但是公司同时表示,目前的数据仍有不尽完美之处,研究人员将进一步分析这些数据以决定下一步的目标。