Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nat Commun：特殊的肝脏蛋白或能作为抵御肥胖和糖尿病发生的“关键选手”
本文研究结果表明，丝氨酸蛋白酶抑制剂A1或许是一种重要的肝因子，其能通过促进脂肪前细胞的增殖和激活脂肪细胞中线粒体UCP1的表达，从而改善机体肥胖、能量消耗和葡萄糖代谢过程。
2025-01-28
JCC：常用抗生素万古霉素或有望治疗人类炎性肠病
本文研究结果表明，四周的万古霉素治疗或能诱导PSC-炎性肠病患者机体病情的缓解，这或许与肠道菌群多样性减少和与胆汁酸及短链脂肪酸稳态相关组成的改变有关。
2025-02-14
Nature Medicine：I型糖尿病的治疗突破：司美格鲁肽能否成为新选择？
司美格鲁肽的应用标志着T1D治疗迈向了个性化、多样化的新时代。通过进一步研究，其适用范围可能扩大至更多患者群体，包括代谢综合征患者及多种胰岛素治疗效果不佳者。
2025-01-19
从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
Nat Commun：降低生物能量年龄有望预防或延缓阿尔茨海默病发作
这项研究表明，健康的生活可以让一些人的生物能量时钟倒转，帮助他们像一种名为仑卡奈单抗（lecanemab）的新药物一样有效地抵御阿尔茨海默病。
2025-03-20
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
《神经病学年检》：祸兮福所倚！科学家发现，多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现，APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征，7例APS2阳性MS患者中有5例（71%）确诊时的非典型MS特征≥2个，相比之下，93例APS2阴性MS患者中仅有9例（10%）。
2024-09-08