Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
Cell Rep：癌症药物或可有效降低强直性营养不良症患者机体的毒性RNA水平
近日，一项发表于国际杂志Cell Reports上的研究论文中，来自佛罗里达大学兽医学院的研究人员通过对细胞及小鼠模型进行研究首次发现，用于治疗癌症的药物或可中和引发1型肌强直性营养不良症的长时间肌肉收缩及其它症状的毒性RNA，1型肌强直性营养不良症是一种常见的成人肌肉萎缩症。
Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道，杜氏肌营养不良患者有福了！
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Raxone/Catena（化学名: idebenone）三期临床试验结果甚是乐观，获得了FDA快速通道药物认定。
Sci Transl Med：有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
2014年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --加州大学旧金山分校研究人员发现，免疫细胞的一个子集：调节性T细胞（Treg细胞）抑制假肥大型肌营养不良症（DMD）小鼠模型的炎症和肌肉损伤。 科学家们表示，调节性T细胞（Treg细
Nat Med ：抗击肌营养不良症的新希望
2014年8月29日讯 /生物谷BIOON/--杜兴氏肌肉营养不良症是一种无法治愈的，使人衰弱的疾病。近日，一项新研究发现抗肌萎缩蛋白的一种变体可以缓解肌肉萎缩。这反过来可能导致找到进行性肌营养不良的新疗法。这项研究
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。