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华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget

BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。

2022-08-05

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

2022-07-22

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10

Science:基因编辑大牛张锋教授新成果!在微生物中首次发现新的防御系统:微生物STAND ATPase直接识别病毒蛋白,并杀死受感染的微生物细胞

细菌使用多种防御策略来抵御病毒感染,其中的一些策略已经导致了突破性的技术,如基于CRISPR的基因编辑。科学家们预测,在微生物世界中还有许多抗病毒武器有待发现。

2022-08-15

Science子刊:开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具

分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病,但这可能会造成意外的遗传改变。

2022-07-26

《自然》:科学家首次证实,人类肿瘤中存在“免疫编辑

癌症发生发展过程中会伴随着一系列基因突变,可以诱导新抗原的产生,从而为免疫系统清除肿瘤细胞提供有力武器[1]。

2022-07-14

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18