打开APP

Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法

目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向

2023-09-11

PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗

综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。

2023-09-13

Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑

先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方

2023-09-23

Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具

来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。

2023-08-14

洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。

2023-09-05

天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%

“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”

2023-08-21

Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制

作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫

2023-07-24

Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。

2023-04-27

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07