Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
Heliyon：芝麻籽外壳中的化合物芝麻素酚或能通过激活特殊信号通路来预防人群帕金森疾病的发生！
2021年3月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Heliyon上的研究报告中，来自大阪市立大学等机构的科学家们通过研究发现，一种天然存在于芝麻籽中的化合物芝麻素酚（sesaminol）或能通过预防降低多巴胺产生的神经性损伤来保护机体抵御帕金森疾病的发生；体外实验中研究者揭示了芝麻素酚如何通过调节活性氧的产生及抗氧化剂的移动来处理机体
BMJ：大剂量醋酸环丙孕酮有风险！超25万女性队列研究发现，大剂量醋酸环丙孕酮与脑膜瘤风险增加560%有关
上世纪90年代，研究人员研发出了一种用于预防流产的孕激素药物。在实验过程中，他们发现，使用这种药物的怀孕大鼠生出的幼崽几乎都是雌性，然而染色体分析发现，其实有大约一半幼崽是雄性的。由此，他们发现了这种孕激素药物具有抗雄激素的作用，这款药物就是醋酸环丙孕酮。醋酸环丙孕酮是第一代孕激素药物，也是第一种被引入医疗用途的抗雄激素药物，在大多数
研究发现异源二聚体介导心脏保护
近日，北京大学分子医学研究所肖瑞平教授课题组报道了β2肾上腺素受体（β2AR）介导心脏保护的新机制。他们发现，β2AR与5-HT2BR（五羟色胺受体2B亚型）形成异源二聚体，激活β2-AR的Gi-Akt信号通路，产生心脏保护作用。合作研发的小分子新药MNF能够显着促进β2AR与5-HT2BR的异源二聚化，为心脏保护提供新的候选药物。这项研究成果以
Nat Commun：在异染色质中，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示，在基因组中紧密压缩的称为异染色质（heterochromatin）的部分，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
Science子刊：联合使用蓝光和植物化学物香芹酚可触发细菌特异性光毒反应，可杀死一系列耐多药细菌
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---耐多药细菌（multidrug-resistant, MDR）是一个紧迫的卫生保健挑战。开发抗生素的替代物是对抗耐多药细菌感染的首要任务之一。在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和中国上海交通大学医学院的研究人员报道，两种天然存在的非抗生素方式---蓝光和植物化学物香芹酚（carvacrol）---协同杀灭一系
美国FDA批准转基因猪，推进医疗用途的异种移植
近日，美国FDA宣布，批准了United Therapeutics公司旗下Revivicor公司的一种有意改变基因组（intentional genomic alteration，IGA）的家猪——GalSafe猪上市。这种家猪改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。新闻稿指出，这是 FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。据