抗癌药临床前效果突出，上临床就不行了，问题出在氧气浓度上？
众所周知，癌细胞有着与正常细胞不同的代谢活动。因此，靶向癌症相关的代谢通路已成为治疗癌症的有效方法。但值得注意的是，许多靶向药物在临床前研究中表现出优异的治疗效果，却在后续的临床研究中遭遇“滑铁卢”。近日，美国印第安纳大学医学院的研究团队在 Science 子刊 Science Advances 上发表了题为：Tumor collec
阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
Nature：新型化合物macolacin有望击败医院里常见的耐多药细菌
在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员报告了他们发现的一种化合物，它有可能战胜粘杆菌素耐药性。 在动物实验中，这种潜在的抗生素高度强效地抵抗危险的机会性病原体，比如鲍曼不动杆菌（医疗机构中最常见的感染原因）。这一发现可能会开发出一类新的抗生素，以对抗对其他治疗方法没有反应的菌株。
联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
中国首张单片双药HIV治疗药物多伟托®医保处方落地，引领“简化治疗”新趋势！
艾滋病，又称“获得性免疫缺陷综合症”，是由人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus，HIV）攻击CD4+T淋巴细胞，导致患者免疫系统遭到破坏，从而引起的慢性传染病。
抗抑郁药能长期吃吗？一篇新研究对此表示担忧
据世界卫生组织统计，抑郁症已成为世界第四大疾病，全球超过3.5亿人受该疾病困扰，而且这一群体还在快速增长中。世卫预测，到2030年，抑郁症将成为全球疾病负担第一位的疾病。近日，发表在Lancet 《柳叶刀》上的一项研究显示，全球抑郁症发病率正大幅上升，女性是男性的两倍。据我国流行病学调查显示，中国抑郁症终生患病率为6.8%。《中国国民
两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器，是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关，如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今，线粒体已成为最重要的治疗靶点之一，是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质，在超过20%的已上市药物中，被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
科研团队以核仁为治疗靶点拓展了“老药”rDNA转录抑制剂CX5461的新用途
核仁是细胞核中一个重要的亚细胞结构，其主要功能是转录核糖体RNA (Ribosomal RNA， rRNA) 和组装核糖体大小亚基。但近年的研究发现核仁还参与了多种重要的生物学过程，比如细胞周期调控、细胞衰老、细胞应激反应以及遗传性疾病等。但核仁是否可以作为药物作用靶点还存在争论，目前还没有以核仁为靶点的治疗药物被批准上市。中山大学药学院（深圳）邓文斌教授、