Mov Disorder：揭示抑制帕金森症的分子机制
根据最近一项研究，一个有前途的分子为能够阻止或延缓帕金森氏症的新疗法提供了希望。赫尔辛基大学的研究人员发现，分子BT13既有可能提高多巴胺的水平，又可以保护产生多巴胺的脑细胞免于死亡。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2020年03月14日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份II类变更申请，寻求批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于治疗与结节性硬化综合症（TSC）
首个白塞病相关口腔溃疡药！安进$132亿收购的重磅口服抗炎药Otezla第3个适应症在欧盟批准在即！
2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布积极审查意见，建议批准安进口服抗炎药Otezla（apremilast），用于适合系统疗法的成人患者，治疗与白塞病（Behcet's disease，BD）相关的口腔溃疡。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者将在未来2-3个月
【盘点】关爱罕见病：2020年1月和2月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidiolex美国申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2020年02月24日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。近日，该公司及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂的一份补充新药申请（sNDA）
罗氏“广谱”抗癌药Rozlytrek在日本获批新适应症，治疗ROS1融合阳性肺癌(NSCLC)
2020年02月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Rozlytrek（entrectinib）一个新的适应症，用于治疗ROS1融合阳性、不可切除性、晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。ROS1融合基因是由于染色体易位而使ROS1基因与其他
亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
30年来首个新机制抗抑郁药！强生Spravato鼻喷雾剂美欧申请新适应症，治疗有紧急自杀意念患者！
2020年01月17日讯 /生物谷BIOON/ --强生旗下杨森制药近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了抑郁症新药Spravato（esketamine）鼻喷雾剂的II类变更申请。该申请旨在扩大Spravato的使用，超出其当前的适应症，作为一种急性短期治疗药物，与口服抗抑郁药联合使用，用于发生中度至重度抑郁症发作、并且有自杀意念的重度抑郁症（MDD
Nature：分子“守卫”可帮助治疗帕金森症
最近，瑞士巴塞尔大学生物中心的研究人员发表在《Nature》杂志上的一项研究揭示了人细胞中的伴侣蛋白与α-突触核蛋白动态相互作用，这些相互作用的混乱会导致细胞受损，进而导致帕金森氏病的发生。
【年度盘点】关爱罕见病——2019年美国FDA批准的孤儿药适应症
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确