营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!
B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。
2022-06-24
单片双药HIV治疗药物多伟托®扩大适应症获批,延展至稳定转换HIV感染者
目前,艾滋病仍是中国面临的严重公共卫生问题。截至2020年底,我国共有105.3万人感染艾滋病毒,其报告死亡数位居传染病病种第一位。
2022-05-11
国内肿瘤患者再添治疗新选择,贝伐珠单抗生物类似药新增卵巢癌、宫颈癌和胶质母细胞瘤三大适应症
据悉,自2021年11月获得NMPA上市批准用于非小细胞肺癌和结直肠癌患者的治疗后,至此,贝伐珠单抗在国内已获批五项适应症。
2022-04-29
骨髓增生异常综合症(MDS)新药!美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
在中国,德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
2022-02-15
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。
2022-01-17
首个真性红细胞增多症(PV)治疗药物!台湾药华医药Besremi获美国FDA批准:首个治疗PV的干扰素!
Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素,可深度、持久控制血细胞数量。
2021-11-14
降糖药治疗心衰(HFrEF)!美国FDA批准SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)新适应症,在中国已进入审查!
在中国,阿斯利康Forxiga(达格列净)是首个正式获批心衰适应症的SGLT2抑制剂。
2021-08-23
BMS自愿撤回Opdivo(欧狄沃)美国加速批准适应症:单药治疗接受过索拉非尼的HCC患者!
截至目前,阿斯利康、默沙东、罗氏均已撤回了各自抗PD-(L)1疗法在美国的部分加速批准适应症。
2021-07-26
首个X连锁低磷血症(XLH)药物!欧盟批准协和麒麟Crysvita(布罗索尤单抗)自我给药选项,中国1月批准上市!
Crysvita(麟平®,布罗索尤单抗)是唯一针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
2021-07-21