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治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能

小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会今日,专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病

2018-03-11

绿叶制药帕金森病新药LY03003获免中国II期临床

 今天,绿叶制药公布已与国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)达成共识,其化学新药注射用罗替戈汀缓释微球(Y03003),免除开展II期剂量探索临床试验,可直接在早期帕金森病患者中开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期疗效确证临床试验。这将显着加快LY03003的研发进程及产品上市周期。此前,LY03003已在美国免除开展II期剂量探索临床试验。LY03003为绿叶制药长效

2018-03-12

PNAS:科学家们找到造成帕金森症患者脑死亡的真凶

2018年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --根据估计,目前世界上有1000万人患有帕金森症,该神经退行性疾病会导致运动能力的逐渐丧失。如果我们仔细观察患者的大脑,那么将会看到两个显著的特征。首先,我们会看到负责合成多巴胺的脑细胞的死亡;其次,我们还会在神经元中观察到路易士小体。(图片来源:The Scripps Research Institute)来自Scripps研究所的教授Corinn

2018-03-07

Nat Commun:为什么帕金森患者的神经细胞会死亡?帕金森治疗或迎来新靶点!

2018年3月1日讯 /生物谷BIOON/——一个来自加拿大圭尔夫大学(UG)的研究人员发现了帕金森疾病中神经细胞死亡的原因之一,可能有助于未来延缓这种致命神经退行性疾病的治疗。图片来源:CC0 Public DomainScott Ryan教授发现神经细胞内的一种分子——双磷脂酰甘油可以帮助确保alpha-突触核蛋白正确折叠。这种蛋白质的错误折叠将导致蛋白沉积,这是帕金森疾病的标志。这些蛋白沉积

2018-03-01

美研究发现眼泪可用于诊断帕金森

 美国一项新研究发现,通过检测眼泪中的蛋白质,有望诊断人们是否患上帕金森病。将在4月下旬举办的美国神经病学学会年会收录了研究论文。论文作者、美国加利福尼亚南部大学凯克医学院的马克·卢及其研究团队指出,眼泪中存在泪腺分泌细胞产生的多种蛋白质,正是神经促使了这些蛋白质的产生,而帕金森病可以影响神经系统的功能。研究团队将55名帕金森病患者的泪样与27名健康人的泪样进行比对,发现两组人群中的阿尔

2018-02-26

Nat Commun:钙在帕金森症发病过程中的作用

2018年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,研究者们发现大脑中钙的水平的上调会导致毒性物质团块的形成,而这则是帕金森症的发病标志。在这项由来自剑桥大学的研究者们做出的研究中,作者发现钙能够介导神经末梢细胞膜微结构之间的相互作用,而这对于大脑神经信号的传递,同时也影响了帕金森症发病关键蛋白alpha-synuclein的活性。大脑中钙水平的过高或者alpha-synuclein蛋白水平

2018-02-20

Neurology:咖啡因是帕金森症的生物标志物

2018年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自Juntendo大学的研究者们发现血液中咖啡因以及其副产物的含量能够作为预测帕金森病发生风险的生物标志物。这一发现对于该疾病的早期诊断提供了新的方法。相关结果发表在最近一期的《Neurology》杂志上。帕金森症是一种中枢神经系统的神经退行性疾病,主要影响运动功能。该病的主要症状包括晃动、僵直以及行走困难。目前有证据表明每日按摄入咖啡因

2018-02-19

意大利研究人员发现帕金森病早期受损的可塑性机理

 意大利国家研究委员会遗传学和生物物理研究所、特雷森遗传与医学研究所和佩鲁贾大学的研究人员发现了一种由运动学习引起的细胞记忆的新机制,该机制的受损表现在帕金森病的早期阶段。该项研究成果发表在2017年12月21日的国际学术杂志《Brain》上。运动记忆支持技能学习,如写作、骑车、弹钢琴等,其特点是通过缓慢和渐进的训练带来技能的改善,一旦完成细胞记忆学习,它将自动执行复杂的技能。通过使用动

2018-02-14

卫材新型帕金森药物safinamide II/III期临床成功

 日本药企卫材(Eisai)与日本明治精华制药(Meiji Seika Pharma,简称“明治”)近日联合宣布,实验性药物ME2125(safinamide,沙芬酰胺)治疗日本帕金森病患者在一项II/III期临床研究中达到主要终点。根据该研究结果,卫材和明治计划于2018年在日本提交safinamide的上市申请。该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、平行组研究,在目前正接受左旋

2018-02-05

Nature:帕金森疾病研究取得重大突破!机体运动或许仅需要“一阵”多巴胺就能开启!

2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --从早上到晚,我们从来不会停止在正确的时间和速度上来执行机体的动作,但帕金森疾病患者则会失去对机体自愿行动的自然控制能力,帕金森疾病是由制造多巴胺的神经元细胞死亡所诱发的,而神经元位于大脑的黑质区域;近日一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自哥伦比亚大学等机构的研究人员通过研究深入理解了这些神经元所具有的精确正常功能。图片来源:Gil C

2018-02-04