浙大科研团队首创白血病治疗“加强版”方案
团队首创的“强强联合”新方案为那些无法接受传统异基因干细胞移植的白血病患者提供了一种全新的治疗选择，为更多终末期恶性血液疾病患者带来新的希望，也为医学界探索更有效的治疗手段开辟了新的道路。
2024-05-10
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿病和糖尿病肾病
本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是，如果早期给予抗smad3治疗，T2D是可以预防的，在糖尿病前期更有利。
2024-03-29
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05