罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
Nature 子刊：MIR-802对小鼠小肠潘氏细胞功能和肠细胞分化的调节作用
肠上皮是集消化、免疫、神经内分泌和再生功能于一体的复杂结构。上皮动态平衡是由不同上皮细胞类型的协调串扰来维持的。肠上皮完整性的丧失在炎症性疾病和胃肠道感染中起着关键作用。在这里，作者证明了肠道富集的miR-802是肠上皮细胞增殖、潘氏细胞功能和肠细胞分化的中央调节因子。基因消融mir-802可导致小鼠小肠葡萄糖摄取减少，肠细胞分化障碍，潘氏细胞功能增强，肠上
助力重疾患儿“走”向希望，“2021罗氏儿童义走”正式启动
儿童重大疾病往往治疗难度大、周期长、家庭负担重，仅靠医保政策无法全部覆盖，很多经济困难的家庭只能无奈选择放弃治疗。同时，就医过程中，患儿及家长还易产生负面情绪和沉重的心理负担，这对长期的治疗过程和康复效果，都会带来不良影响。
美国FDA授予罗氏抗炎药Actemra/RoActemra紧急使用授权：治疗COVID-19住院患者!
Actemra/RoActemra(托珠单抗)是一款IL-6受体抑制剂，可阻断IL-6的促炎作用。
罗氏新型眼内给药系统ranibizumab PDS(眼内植入物)美国进入优先审查：疗效媲美每月注射!
这款PDS植入物仅一粒米大小，可连续补液（6个月一次），如果上市将有望大幅降低患者治疗负担。
罗氏新药利司扑兰在华获批，SMA治疗进入口服新时代
2021年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏旗下重磅神经创新药物艾满欣®（英文商品名：Evrysdi®，中文通用名：利司扑兰口服溶液用散，英文通用名： Risdiplam Powder for Oral Solution），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物
罗氏旗下ADC药物赫赛莱®新适应症再次获批，使HER2阳性晚期乳腺癌患者长期生存
2021年6月23日，罗氏制药中国宣布，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱®（英文商品名：Kadcyla®，通用名：恩美曲妥珠单抗），单药治疗接受了紫杉烷类和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌患者，且患者应具备以下任一情形：既往接受过针对局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后6个月内出现疾病复发。
Cell子刊：恢复miRNA的表达可挽救阿尔茨海默氏病的记忆缺陷
阿尔茨海默征作为老年前期和老年的中枢神经退行性病变，逐渐被大众熟知。目前我国大约有600万-800万名阿尔茨海默症并患者，在65岁以上的老年人群中的患病率约为3%-7%。但至今其发病原因尚不明确。在成人大脑中，存在于海马神经源生态位的神经干细胞维持着终生的神经产生功能。成年海马神经发生(AHN)在功能上与人类和啮齿动物的记