eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)疗效优于阿扎胞苷!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
2020-12-31
“胎里红”枣果皮花青苷形成机制研究取得重要进展
近日，西北农林科技大学林学院李新岗教授团队在TOP期刊《Journal of Agricultural and Food Chemistry》在线发表题为“metabolomic and Transcriptomic Analyses of Anthocyanin Biosynthesis Mechanisms in the Color Muta
2020-12-28
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
2020-10-27
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
2020-10-08
